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NOSSA CIÊNCIA

A Ciência Do RNAi

RNAi: Uma revolução na Biologia graças a uma pesquisa ganhadora do Prêmio Nobel

O RNA de interferência (RNAi) é uma inovação na compreensão de como os genes são regulados pelas células. Também representa uma abordagem totalmente nova de descoberta e desenvolvimento de medicamentos. O Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006, concedido a Craig Mello e Andrew Fire, reconheceu a importância do RNAi como uma descoberta científica importante. Como empresa líder no tratamento com RNAi, a Alnylam, com a ajuda dos seus cientistas, descobriu como traduzir a ciência bruta do RNA de interferência (RNAi) em uma nova classe de medicamentos inovadores. Nosso trabalho pioneiro está refletido na publicação de mais de 200 artigos revisados por pares.

O momento Eureca

Numa pesquisa realmente revolucionária, é muito comum haver um momento de revelação, um momento no qual fica claro que uma descoberta tem o potencial de transformar a ciência e a medicina tal como as conhecemos. Esse é o momento “Eureca!”, com base no qual a Alnylam foi construída.

Vejam os nossos cofundadores Phil Sharp e Craig Mello, PhD, falando sobre a descoberta do RNAi e a fundação da Alnylam.

Como o tratamento com RNAi funciona

O RNAi (RNA de interferência) é um processo celular natural de silenciamento de genes que representa uma das fronteiras mais promissoras e de progresso mais rápido no desenvolvimento da Biologia e de medicamentos atualmente.

O tratamento com RNAi traz uma nova classe de medicamentos que aproveita o processo biológico natural do RNAi. As moléculas de RNA de interferência de cadeia dupla (siRNAs), que mediam o RNAi e englobam a plataforma de tratamento com RNAi da Alnylam, atuam no início do processo podendo silenciar o RNA mensageiro (mRNA) (os precursores genéticos), que codificam as proteínas causadoras de doenças, impedindo, assim, que elas sejam criadas. Trata-se de uma abordagem revolucionária com o potencial de transformar o tratamento de pacientes portadores de doenças genéticas e outros tipos de doenças.

Nossos tratamentos com RNAi alavancam duas abordagens diferentes para ativar a entrega do siRNA: nanopartículas lipídicas (LNPs) e GalNAc conjugados.

Veja como o tratamento com RNAi ocorre nas células.